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组合物在矫正基因突变中的应用【异议或纠错】

档案编号: CQ-110-3378-6044
档案文号:
专利权人: 申请人 
发布时间: 发布时间 
档案分类: 专利权 
分 类 号: 第C12N15/85;C12N15/113;A61K48/00;A61K38/46;A61K31/7088;A61P27/02类
授权状态: 已授权
档案内容: 本发明涉及生物医学技术领域,特别涉及组合物在矫正基因突变中的应用。本发明利用非重组病毒载体CRISPR/Cas9基因编辑技术定向矫正视网膜色素变性患者来源诱导多能干细胞系PRPF6基因突变(c.G2699A),通过药物抗性筛选和富集,成功获得基因矫正的诱导多能干细胞系。本发明获得的诱导多能干细胞系来源于患者,而且具有三胚层分化的能力,可为研究该疾病的发病机制和治疗提供了更加合适的模型。
附件下载:  (原始资料备查)

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